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Malattie rare. L’accesso precoce alle cure, nell’equilibrio fra burocrazia e regole

Il 45 per cento dei farmaci per malattie rare vengono messi a disposizione dei pazienti in maniera rapida

Il 45 per cento dei farmaci per malattie rare vengono messi a disposizione dei pazienti in maniera rapida

di Elisa Elena Mariano, Patient Access Specialist, Intexo Società Benefit

Ad oggi solamente il 5% delle 7000 malattie rare identificate dispone di un trattamento specifico, ma ci sono tante nuove terapie in arrivo.Per i pazienti affetti da queste gravi patologie, quindi, la possibilità di accedere alle nuove terapie in maniera rapida è fondamentale, anche considerando i passaggi burocratici e le tempistiche che intercorrono tra l’approvazione europea dei farmaci e la reale disponibilità per i pazienti italiani. Uno studio presentato da Intexo Società benefit al congresso ISPOR Europe 2020 ha preso in esame i 75 farmaci orfani approvati dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) tra gennaio 2015 e ottobre 2020, per valutare l’impatto di strumenti di accesso precoce sulla disponibilità di questi prodotti al mercato italiano. “La nostra analisi evidenzia come il 45% dei farmaci per malattie rare vengano messi a disposizione dei pazienti in maniera rapida – commenta Mariangela Prada, Patient Access Director di Intexo Società benefit – Emerge pertanto il ruolo centrale degli strumenti regolatori di accesso precoce, introdotti proprio per offrire ai pazienti rari in maniera tempestiva le nuove opportunità di cura”.

In Italia esistono tre principali strumenti regolatori che consentono un accesso precoce ai farmaci per il trattamento di malattie rare: la Legge 648 (che consente l’inserimento in una speciale lista di farmaci erogabili dal SSN a terapie particolarmente importanti, capaci di coprire need terapeutici ad oggi insoddisfatti); la Legge 326/2003 (che istituisce un apposito Fondo dedicato all’acquisto di farmaci per malattie rare) e l’uso compassionevole (DM 7 Settembre 2017, ovvero la messa a disposizione gratuita di nuovi farmaci da parte delle aziende). Ad ottobre 2020, 34 di questi 75 prodotti (45%) avevano avuto accesso al mercato italiano attraverso uno degli strumenti di accesso precoce sopra menzionati. Questo si è tradotto nella possibilità, per i pazienti italiani affetti da malattia rara, di accedere precocemente a queste terapie, senza dover attendere il lungo completamento dell’iter burocratico classico per l’autorizzazione e il rimborso.