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Malattie rare, 1 italiano su 3 non conosce terapie e farmaci orfani. On. Bologna: “A marzo legge in Aula”

di Francesco Floris

Prima i numeri: due milioni di malati rari in Italia. Circa sei milioni di persone se invece si tiene conto anche degli impatti su famiglie e caregiver. Cifre che lascerebbero immaginare un’attenzione mediatica e dell’opinione pubblica focalizzata sulle Malattie Rare, su cure e frontiere di ricerca. Non è sempre così. Secondo l’indagine realizzata da Alnylam Italia in collaborazione con Quorum/YouTrend sulle industrie farmaceutiche e biotecnologiche dopo un anno di pandemia, in un campione di 1.500 interviste.

Un italiano su tre sa cosa sono i farmaci orfani

Emerge solo 1 italiano su 3 conosce o intuisce che cosa siano i cosiddetti “farmaci orfani”. Solo il 28% degli intervistati risponde in maniera corretta di fronte alla domanda, mentre il restante 72% passa dal non rispondere al dare altre definizioni dei “farmaci orfani”: un prodotto “in commercio da molto tempo ma sorpassato dai nuovi farmaci”, oppure una molecola che ha bisogno di essere assunta “in combinazione” con altri principi attivi per essere efficace. La percentuale di risposte corrette, invece, quasi raddoppia al 51,7% quando la domanda riguarda i “farmaci innovativi”: laddove l’aggettivo “innovativi” sembra aiutare la platea a definire meglio e in modo corretto questi farmaci frutto di lunghe fasi di ricerca, sviluppo e test clinici, oltre al riconoscimento di un ente certificatore.

La percezione delle aziende

Cambiando panel di domande invece, il campione sottoposto al questionario reputa “abbastanza positivo” il ruolo delle aziende farmaceutiche nel 64,5% dei casi, “abbastanza negativo” nel 18,2% e “molto negativo” nel 3,4%. Tra i motivi che orientano questo giudizio: il 35% di chi risponde in maniera positiva – “abbastanza” o “molto” – ritiene che le aziende del settore affrontino grandi spese per sviluppare prodotti sempre migliori, che si tratti di prodotti affidabili (32%), oltre a creare indotto e posti di lavoro in Italia (25,8%). Fra chi ha espresso invece un’opinione negativa, prevale invece la percezione di “assenza di responsabilità sociale delle aziende” (44,7%), il profitto come unico obiettivo da perseguire (81,3%) e l’utilizzo di pubblicità e marketing per sponsorizzare prodotti inutili, superflui, quando non dannosi (45,3%).

Il “Rare Disease Day”

In occasione del “Rare Disease Day”, la Giornata Mondiale delle Malattie Rare che cade domenica 28 febbraio, queste percentuali e risposte devono far riflettere ancor di più. È quanto ha spinto la realizzazione del sondaggio, per tastare il percepito degli italiani a un anno esatto dall’inizio della pandemia Covid-19: 365 giorni in cui la scienza, l’informazione scientifica e la divulgazione sono tornate – dopo tanti anni – nel dibattito pubblico mostrando la necessità di una forte presenza per orientarsi nel mondo, nelle scelte individuali e collettive, ma anche sottolineando le lacune di consapevolezza presenti nella popolazione della penisola. La ricerca ha tuttavia messo in luce una doppia chiave di lettura con aspetti positivi e negativi. Il 50% degli italiani è consapevole del fatto che, per esempio, il prezzo dei farmaci e la loro rimborsabilità vengono definite in base a un lungo iter di trattativa fra aziende produttrici e Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa). Va anche detto che il restante 50% immagina invece che il prezzo sia figlio di decisioni unilaterali delle aziende oppure dell’Autorità.

“Abbiamo cercato di comprendere quanto i cittadini italiani, dopo un anno di pandemia, conoscano il mondo farmaceutico e delle biotecnologie” commenta a True Pharma Massimo Bertelli, General Manager di Alnylam Italia, filiale italiana della società biotecnologica di origine americana fondata nel 2002 e dal 2017 attiva nella penisola. Nel 2018, dopo 16 anni di ricerca, ha messo in commercio il primo farmaco a livello mondiale per la cura di una malattia rara approvato sia negli Usa che in Europa e infine dal 2020 anche in Italia. “Dall’indagine emerge come solo un italiano su tre conosca i farmaci orfani indicati per il trattamento dei malati rari che non solo offrono un’opzione per i pazienti ai quali sono dedicati ma anche una speranza per tutte le persone affette dalle molte malattie rare che ancora non hanno una risposta terapeutica” dice Bertelli. Aggiungendo come, oltre agli aspetti strettamente clinici, la ricerca su questi farmaci innovativi basati sull’Rna Interference (RNAi) – scoperta premiata con il Nobel per la Fisiologia o la Medicina nel 2006 e medesima tecnologia che oggi ha contribuito alla genesi del vaccino Covid a base di RNA in meno di un anno dall’inizio della pandemia – e sui processi cellulari naturali di silenziamento genico, possa rappresentare un “motore di innovazione per trovare soluzioni terapeutiche a malattie che rare non sono e costituiscono un banco di prova per far evolvere i sistemi sanitari nella presa in carico del paziente”.

On. Bologna: “Il Veneto un modello, ora la legge in Aula”

Il tema interessa da vicino la politica che il 29 marzo porterà la Proposta di legge sulle malattie rare in discussione al Parlamento. L’onorevole Fabiola Bologna, Segretario XII Commissione Affari Sociali (Sanità) della Camera dei Deputati, nonché relatrice nella norma ha vissuto una maratona di appuntamenti che l’ha coinvolta nella settimana dedicata alle Malattie Rare. L’ultimo? Il 24 febbraio per “Gli Stati Generali” di settore a Padova, in “una delle regioni italiane dove la rete funziona meglio” spiega a True Pharma la deputata che il 25 febbraio è ospite di “The True Show” su Telelombardia alle ore 11. Cosa prevede la norma? C’è un intero articolo dedicato all’informazione e alla formazione che prevede l’impegno del Ministero a promuovere azioni utili per la sensibilizzazione dell’opinione pubblica”. Alcune delle quali mirate in prima battuta su pazienti, familiari, associazioni dei malati per mettere a punto attività formative in particolare dedicate ai caregiver oltre che strutturare una rete di orientamento “Molti non sanno a chi rivolgersi ed escono dalla regione quando invece ci sono strutture che possono operare in loco” dice Bologna.

20 mld nel Pnnr

Agli atti della XII Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati di cui Bologna è membro è stata depositata anche una memoria della stessa Alnylam in merito al supporto che il settore farmaceutico può offrire nell’ambito del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (Pnnr). La cosiddetta “Missione Salute” del Pnnr vedrà convogliare sui capitoli sanitari 19,72 miliardi di euro. Di questi, i capitoli dedicati all’ammodernamento tecnologico, il potenziamento dei processi di digitalizzazione e di innovazione tecnologica assorbiranno circa 12 miliardi. L’obiettivo finale? Dare vita a un ecosistema per l’innovazione nell’area “Salute” che generi nuove e costanti occasioni di innovazione, sviluppo, occupazione qualificata e filiere ad alto valore aggiunto. Le modalità con cui ciò dovrà avvenire sono diverse: dai partenariati pubblico-privati e la collaborazione tra Servizio sanitario nazionale, Università, incubatori d’impresa fino ai Centri di ricerca, l’investimento in “transfer tecnologico” per trasformare la ricerca in brevetti, le imprese, le PMI inserite nelle catene globali del valore.

“Abrogare il payback”

Le proposte che Alnylam ha esposto e depositato a Montecitorio sono due. Molto chiare. La prima: l’abrogazione del meccanismo di payback sui farmaci orfani valutati da AIFA come innovativi. Questa modifica sarebbe una correzione a una distorsione del sistema che vede i farmaci orfani non innovativi esenti dalla pratica del payback e non si capisce come, quelli orfani ed anche innovativi debbano subirlo. La norma, così com’è, aggiunge inoltre degli effetti contabili che incrementano le difficoltà gestionali delle aziende: nei bilanci vanno previsti accantonamenti sulla base di stime e previsioni per poter ripianare quanto dovuto, togliendo risorse agli investimenti e al binomio occupazione-redditi dei lavoratori.

Il Fondo farmaci innovativi

La seconda proposta riguarda invece l’incremento del Fondo Farmaci innovativi oncologici e non oncologici. Istituito cinque anni fa con lo scopo di rimborsare alle Regioni l’acquisto dei farmaci innovativi con una dotazione annuale di 500 milioni di euro per i medicinali non oncologici e un altro mezzo miliardo per gli oncologici.

72 nuovi farmaci in Europa

Nonostante negli ultimi anni i fondi non abbiano superato le cifre allocate, risulta evidente che con l’avanzamento delle conoscenze scientifiche sulle nuove terapie quali quelle geniche e di silenziamento e quelle cellulari, sono necessari più fondi che possano tutelare soprattutto i pazienti con malattie rare. Solo per dare una dimensione del fenomeno, secondo il Rapporto Orizzonte Farmaci 2021 di Aifa, nel 2020 sono stati autorizzati a livello europeo 72 nuovi medicinali, di cui 20 farmaci orfani per il trattamento di patologie rare.

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Francesco Floris
Francesco Floris
Nato nel 1989, trentino, milanese d'adozione,. Giornalista freelance. Collaboratore di True-News, Fatto Quotidiano, Affaritaliani.it Milano, Linkiesta, Gli Stati Generali, Vice, Il Dubbio, Redattore sociale. Per segnalazioni scrivimi a francesco.floris@true-news.it o frafloris89@gmail.com

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