La Commissione europea ha approvato la terapia genica Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) di CSL e uniQure, basata su AAV5. Diventa così il primo trattamento unico nell’UE per gli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave senza una storia di inibitori del fattore IX. Gli Stati Uniti avevano approvato Hemgenix lo scorso anno.

Lo studio registrativo

I risultati dello studio registrativo HOPE-B hanno sostenuto il parere positivo espresso a dicembre dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali da cui è scaturita l’approvazione nel Vecchio Continente. Si è trattato del più grande studio di terapia genica sull’emofilia B finora condotto. I risultati hanno evidenziato che i pazienti affetti da emofilia B trattati con Hemgenix hanno dimostrato un aumento stabile e duraturo dei livelli medi di attività del Fattore IX (con un’attività media del Fattore IX del 36,9%), che ha portato a una riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato aggiustato (ABR) del 64%.1 In seguito all’infusione della terapia genica  il 96% dei pazienti ha interrotto la profilassi di routine con il Fattore IX e il consumo medio di Fattore IX è stato ridotto del 97% a 18 mesi dal trattamento, rispetto al periodo iniziale.

L’analisi a 24 mesi dello studio HOPE-B ha continuato a mostrare un effetto sostenuto e duraturo di Hemgenix. In ambito clinico, il trattamento è generalmente ben tollerato senza gravi eventi avversi correlati al trattamento.

Wolfgang Miesbach: “L’approvazione segna un importante passo avanti nel trattamento dell’emofilia B”

“Questa approvazione segna un importante passo avanti nel trattamento dell’emofilia B, che potrebbe essere trasformativo per le persone debilitate da emorragie nei muscoli, nelle articolazioni e negli organi interni, alleviando l’onere delle infusioni endovenose di prodotti a base di Fattore IX per tutta la vita”, ha dichiarato il Professor Wolfgang Miesbach, Responsabile dei Disturbi della Coagulazione presso il Comprehensive Care Center dell’Ospedale Universitario di Francoforte. “I dati dello studio HOPE-B dimostrano il potenziale di Hemgenix nell’eliminare la necessità di una profilassi di routine, fornendo un’attività duratura del Fattore IX, nonché un miglioramento degli esiti emorragici e della qualità di vita delle persone affette da emofilia B”.

Negli Stati Uniti, Hemgenix ha un prezzo di listino di 3,5 milioni di dollari, anche se non si prevede un costo simile in Europa. “Il costo annuale della terapia con fattore IX a emivita prolungata in Europa è di 200mila euro.

CHMP dell’EMA: “Esiste “un bisogno medico insoddisfatto di nuovi approcci terapeutici”

Le persone affette da emofilia B necessitano attualmente di un trattamento a vita con infusioni endovenose di Fattore IX per mantenerne livelli sufficienti, il che può avere un impatto significativo sulla loro qualità di vita e sul loro benessere. Secondo il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), esiste “un bisogno medico insoddisfatto di nuovi approcci terapeutici che possano liberare i pazienti dall’onere di infusioni frequenti o episodiche in occasione di un evento emorragico”.