La tecnologia dell’RNA interference (RNAi) rappresenta una delle frontiere più promettenti nel campo della medicina, che si basa sul silenziamento dell’RNA messaggero (mRNA), in modo da impedire l’espressione genica e bloccare così la produzione della proteina bersaglio. Un approccio davvero rivoluzionario, che consente di “silenziare” la produzione di proteine target alla fonte, anziché affrontarne gli effetti.
Mariangela Prada: “Il valore terapeutico criterio più significativo per l’Aifa”
Partendo dal racconto di questa scoperta, nell’evento “RNAi Revolution. Dal Nobel a prospettive innovative per le malattie rare (e non solo)”, si è discusso di come i nuovi farmaci possano essere messi a disposizione dei pazienti, in un’ottica di appropriatezza e sostenibilità. Mariangela Prada, CEO & Partner di Intexo Società Benefit, ha introdotto i criteri utilizzati da AIFA per riconoscere ad un farmaco lo status di innovativo: bisogno terapeutico (indice della misura in cui la nuova terapia sia effettivamente necessaria per soddisfare le esigenze terapeutiche dei pazienti), valore terapeutico aggiunto e qualità delle evidenze. “Sulla base di un’analisi dei report resi pubblici dall’Agenzia – ha evidenziato Prada– emerge come il criterio più significativo sia quello del “valore terapeutico aggiunto”, ovvero l’entità del beneficio clinico fornito dal medicinale su esiti riconosciuti e validati come clinicamente rilevanti”.
In Italia 42 farmaci considerati innovativi
“Ad oggi in Italia ha continuato Prada – beneficiano dei vantaggi assicurati dal requisito di “innovatività” ben 42 farmaci, nel 75,5% dei casi si tratta di farmaci oncologici, sono tutti rimborsati e la stragrande maggioranza di essi (88,7%) risulta classificato in Classe H (uso ospedaliero)”.
Ma quali vantaggi garantisce l’innovatività?
“I farmaci designati come “innovativi” -spiega Prada- sono esentati dall’applicazione degli sconti di legge, obbligatori per tutti gli altri medicinali rimborsati dal SSN, e, soprattutto, accedono al finanziamento garantito dai due Fondi per i farmaci innovativi oncologici e non oncologici (che dal 2022 convoglieranno in un unico Fondo), che ne garantiscono la sostenibilità”.
La scadenza del carattere di “innovatività”
Il carattere di “innovatività” ha tuttavia una scadenza, dal momento che il requisito dura massimo 36 mesi. “Ovviamente quest’ultimo aspetto grava in particolare sulle Regioni che, allo scadere dei 36 mesi, si trovano a dover riportare la spesa per questi farmaci nell’ambito delle spese ordinarie”, spiega la CEO di Intexo. In un contesto che, da dati Osmed, segna una spesa attribuibile ai 40 farmaci che nel 2020 hanno beneficiato del requisito di innovatività di circa 2,0 miliardi di euro, in aumento rispetto al 2019 (+16,0%). “I prossimi anni, con l’arrivo di nuovi potenziali farmaci innovativi, richiederanno un’attenta riflessione e ripianificazione della spesa farmaceutica – conclude Prada-; su questo già la Legge di Bilancio ha dato un primo segnale, definendo un aumento del Fondo innovativi, rispettivamente di 100 milioni per il 2022, 200 per il 2023 e 300 per il 2024”.